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February 13, 2017

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Nova abordagem na terapia para as Doenças Priônicas

9 Oct 2018

Anteriormente abordei algumas estratégias para possíveis terapias das Doenças Priônicas. Infelizmente, até o presente momento, nenhuma estratégia culminou em algo verdadeiramente eficaz.  Recentemente, uma nova abordagem começou a ser estudada por Sônia Vallabh e colaboradores. Para melhor entender essa nova abordagem, vale relembrar alguns conceitos básicos sobre as Doenças Priônicas já bem estabelecidas.

 

Em primeiro lugar, a proteína príon ocorre naturalmente em diversos animais, incluindo nossa espécie, e alguns estudos apontam que possui diversas funções fisiológicas, tais como participação em sinalização celular, defesa contra estresse oxidativo, etc¹. Em segundo lugar, já é muito bem documentado que apenas indivíduos que naturalmente produzem a príon desenvolvem as doenças priônicas. Estudos com animais knock-out (técnica em que genes são parcial ou completamente silenciados, impedindo, assim, a produção da sua proteína específica) demostraram que estes não desenvolveram estas desordens mesmo sendo inoculados em laboratórios com a forma infeciosa da proteína príon².

 

E é com base nessa última informação que a técnica denominada “Oligonucleotídeo Antisense” (ASO, em inglês) é baseada. Em resumo, a técnica visa modular a produção da proteína alvo que está causando dano ao indivíduo, no caso aqui discutido, a príon celular. Os ASO’s se ligam ao RNA mensageiro (mRNA) que estão diretamente envolvidos na produção das nossas proteínas. Nessa técnica, podemos mudar diversas características do mRNA que irão resultar no efeito desejado, aumentando/diminuindo a produção de uma proteína alvo, por exemplo.

 

Cabe ressaltar que esta técnica, não para príon em si, já é conhecida há alguns anos, porém alguns fatores dificultam a transformação dessa ideia em uma droga que de fato sirva como terapia. Dentre esses fatores, podemos destacar a barreira hematoencefálica. Entretanto, os ASO’s podem ser alterados para atravessarem essa barreira, sendo efetivos para doenças cerebrais.

 

Ainda temos muita coisa pela frente para transformar essa ideia dos ASO’s em uma terapia real para as doenças priônicas. Contudo, Sônia e colaboradores enxergam essa técnica como viável e esperançosa, principalmente para casos genéticos em que podemos prevenir que a príon infecciosa comece a se espalhar pelo cérebro e instaurando a doença. Estaremos de olhos atentos para futuros testes clínicos e avanços desta técnica.

 

 

 

 

Referências

 

1.      Peggion, C., Bertoli, A. & Sorgato, M. C. Almost a century of prion protein(s): From pathology to physiology, and back to pathology. Biochem. Biophys. Res. Commun. (2016). doi:10.1016/j.bbrc.2016.07.118

2.      Weissmann, C. & Flechsig, E. PrP knock-out and PrP transgenic mice in prion research. 43–60 (2003). doi:10.1093/bmb/dg66.043

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