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February 13, 2017

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Relato sobre o atual cenário das terapias para as Doenças Priônicas

11 Aug 2017

Antes de abordar sobre as novidades terapêuticas, é bom entendermos que a metodologia científica possui seus ritos, normas e toda uma lógica para a construção e consolidação do conhecimento e isso requer tempo. Não há atalhos na ciência e o não cumprimento à risca destes ritos podem desqualificar um trabalho, trazer falsas esperanças ou até mesmo riscos à população. Para não alongar muito este post, sugiro que leiam uma boa visão geral sobre as etapas de produção de um fármaco aqui

As Doenças Priônicas formam um grupo singular de desordens do sistema nervoso, raras e invariavelmente fatais. De acordo com a hipótese mais aceita, está relacionada com o acúmulo da príon scrapie (PrPsc) que nada mais é que a forma anômala da prion celular (PrPc) que todos os indivíduos possuem normalmente. Em humanos, a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) é a mais comum entre elas, com incidência de 1-2 casos a cada um milhão de habitantes na sua forma esporádica. Acessem o site para terem uma abordagem um pouco mais detalhada sobre o tema. 

 

Diversas estratégias vêm sendo estudadas para o desenvolvimento de uma terapia eficaz para as Doenças Priônicas. Abaixo, estão alguns destes estudos relacionados à descobertas de pequenas moléculas que se ligam à PrPsc ou que promovem a sua degradação. Porém, algumas limitações como toxicidade, baixa estabilidade e/ou não penetração da barreira hematoencefálica.

 

A Doxiciclina foi vista in vitro e in vivo como um promissor tratamento para essas desordens. Em estudos clínicos (com a participação de humanos) recentes, os resultados não foram muito animadores quando usados em pacientes em geral. Entretanto, Inga Zerr e colaboradores, mostraram que este mesmo composto pode ter uma eficiência maior em pacientes em estágios iniciais da doença.


Outro composto analisado é o CompB. Apesar de apresentar resultados interessantes em alguns estudos, este composto depende da “linhagem da PrPsc” e alguns pesquisadores mostraram que após a sua degradação no organismo ele pode ser tóxico. Em bem da verdade, o CompB se mostrou ineficiente com a linhagem mais comum dos pacientes de DCJ, o que levanta dúvidas em possíveis testes clínicos com este composto. 


Em outro estudo, o ICSM18 (PRN100 em sua “forma humana”), se mostrou eficaz para manter a PrPc em sua forma nativa e não se transformar na forma infecciosa, PrPsc. Entretanto, em estágios finais da doença o composto não teve nenhum efeito aparente. 


Pesquisadores do Reino Unido estão prestes a lançar um teste clínico utilizando o PRN100. Porém, nessa primeira etapa, apenas poucos pacientes do Reino Unido serão avaliados. Em novembro deste ano, serão divulgado mais detalhes sobre esse teste. Em outra abordagem, pesquisadores avaliam a possibilidade da terapia gênica, na qual o gene PRNP, o qual produz a PrPc, é silenciado. Essa tentativa tem base no fato de que, mesmo com potenciais funções fisiológicas, a PrPc não é essencial à vida, pelo que sabemos, mas é central para o desenvolvimento das doenças priônicas. 


Há também a possibilidade da combinação de múltiplos compostos. Acredita-se que essa abordagem pode maximizar os efeitos benéficos, bem como diminuir as limitações de cada um deles de forma isolada. Infelizmente, apesar de avanços com alguns compostos e a descoberta de possíveis candidatos, uma terapia eficaz (não baseada apenas no controle de alguns sintomas) ainda não está ao nosso alcance. De acordo com Becker e colaboradores, isso se deve ao não conhecimento mais amplo sobre os processos biológicos envolvidos nas doenças priônicas. Além disso, a falta de um diagnóstico específico, o desconhecimento de muitos profissionais de saúde sobre a doença e, em alguns casos, sistemas de saúde ineficientes, contribuem para o insucesso na busca da cura destas desordens. 


Cabe investir mais em pesquisa, na melhor formação de profissionais e numa reestruturação dos sistemas de vigilância para as doenças priônicas para superar esses problemas.  Entretanto, no Brasil, com a nossa atual política de corte nas pesquisas e ainda o ineficiente sistema de vigilância, a saída é ter cada vez mais colaborações internacionais para trazer, o mais rápido possível, novidades, tais como testes clínicos para a nossa realidade. 
 

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